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29/03/2022
No 146º encontro anual da Associação Americana de Neurologia realizado no período de 17-19 de Outubro de 2021 foram apre...
14/11/2021

No 146º encontro anual da Associação Americana de Neurologia realizado no período de 17-19 de Outubro de 2021 foram apresentados dados clínicos do estudo HELIOS-A um estudo de fase 3 com mais de 160 pacientes que avalia a eficácia e segurança do medicamento Vutrisiran (um RNA de interferência) administrado por via subcutânea a cada 3 meses em pacientes com Amiloidose Hereditária relacionada à Transtirretina com Polineuropatia.

O estudo, de modo estatisticamente significante, atingiu todos os desfechos primários e secundários avaliados durante um período de 18 meses! Os pacientes apresentaram melhora importante na polineuropatia, na qualidade de vida, na velocidade da marcha, no estado nutricional, na incapacidade funcional global bem como redução importante dos níveis de proteína TTR. Em adição, os pacientes tratados com Vutrisiran apresentaram melhoras importantes em desfechos exploratórios relacionados ao envolvimento cardíaco como redução nos níveis de NT-proBNP e melhora em parâmetros ecocardiográficos e de cintilografia com tecnécio!!!

O novo medicamento também se mostrou muito seguro com apenas 3 pacientes descontinuando o tratamento devido à eventos adversos. A nova terapia já está em análise regulatória por diversas agências sanitárias mundiais como o FDA (U.S Food and Drug Administration), EMA (European Medicines Agency) e no Brasil pela ANVISA!

Na próxima semana ocorre o XXI Fórum do Departamento Científico de Doenças Neuromusculares da Academia Brasileira de Neu...
01/11/2021

Na próxima semana ocorre o XXI Fórum do Departamento Científico de Doenças Neuromusculares da Academia Brasileira de Neurologia, reunindo grandes especialistas brasileiros debatendo novidades no diagnóstico e tratamento das doenças neuromusculares

Novo Tratamento Promissor para Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)Um novo tratamento com um oligonucleotid...
01/11/2021

Novo Tratamento Promissor para Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

Um novo tratamento com um oligonucleotideo antisense, chamado tofersen, que bloqueia a produção da proteína SOD1 em pacientes com ELA e mutação no gene SOD1 teve seus dados apresentados recentemente no 146 encontro anual da Academia Americana de Neurologia.

Embora o desfecho primário não tenha sido atingido, há motivos para comemorar! Vários desfechos secundários mostraram um desfecho positivo na taxa de progressão da neurodegeneração e outros desfechos. E os efeitos se tornam mais evidentes ao longo do tempo com pacientes tratados de forma precoce e tardia apresentando melhoras nas funções clínicas com uma tendência de declínio mais lento ou estabilização na progressão da doença e na função respiratória. Também houve diminuição importante nos níveis das proteínas SOD1 e NFl que são marcadores da doença.

Especialistas dizem que quanto mais precoce o tratamento for realizado melhor, pois a função do remédio não é criar novos neurônios mas promover estabilização da doença e sendo assim um diagnóstico e tratamento precoce é fundamental.

Fonte:

1. ANA 2021: 146th Annual Meeting of the American Neurological Association. Presented October 17, 2021.

2. https://www.medscape.com/viewarticle/961169?src=mbl_msp_iphone

Na próxima semana ocorre o XXII Fórum do Departamento Científico de Doenças Neuromusculares da Academia Brasileira de Ne...
01/11/2021

Na próxima semana ocorre o XXII Fórum do Departamento Científico de Doenças Neuromusculares da Academia Brasileira de Neurologia, reunindo grande especialistas brasileiros debatendo novidades no diagnóstico e tratamento das doenças neuromusculares.

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